«Espoir de guérison»

Recherche

  • Le Rôle de la CFCH

    La CFCH soutient les membres du corps médical dans leurs recherches sur les causes de la mucoviscidose et l’amélioration des possibilités thérapeutiques.

    Pour ce faire, elle finance les projets de recherche dans le domaine de la fibrose kystique en collaboration avec la commission de recherche de la SWGCF (Swiss Working Group for Cystic Fibrosis). La recherche est une condition indispensable aux progrès scientifiques qui profitera finalement aux personnes souffrant de mucoviscidose et à leurs proches.

  • Projets de recherche

    Pour des maladies rares comme la mucoviscidose, une mise en réseau internationale des chercheurs est d’une importance particulière. C’est là aussi l’une des raisons pour lesquelles la CFCH soutient le Clinical Trial Network de la Société européenne de mucoviscidose.

    Ces projets de recherche sont soutenus par la CFCH.

    Clinical Trial Network
    Coopération avec la France

Qu'est-ce que la recherche?

(c)iStockphoto.com

La recherche scientifique est l’ensemble des actions systématiques visant à faire de nouvelles découvertes. Pour y parvenir, elle a recours aux méthodes et procédés les plus divers. En outre, une recherche efficace se fonde également sur la dissémination et la publication de ses résultats, de leurs évaluations et des échanges d’expériences.
Pour des maladies rares comme la mucoviscidose, une mise en réseau internationale des chercheurs est d’une importance particulière. C’est là aussi l’une des raisons pour lesquelles la CFCH soutient le Clinical Trial Network de la Société européenne de mucoviscidose.

La recherche se fait en différentes étapes

La recherche fondamentale, qui tente d’expliquer les mécanismes et les fonctions inconnus jusqu’ici. Elle ne se fait souvent que dans les universités. La recherche fondamentale a pour but d’élargir les connaissances scientifiques.
Dans le cas de la mucoviscidose, la recherche fondamentale contribue à la compréhension de la maladie. La découverte du « gène de la mucoviscidose » en 1989 et la compréhension accrue de la protéine CFTR défectueuse et de la mutation qui en résulte ont enfin rendu possibles de nouvelles approches de la recherche. On connaît à ce jour plus de 1'900 mutations de la protéine CFTR.

La recherche appliquée, qui est clairement orientée vers la résolution d’un problème. Par recherche appliquée, on entend toutes les activités qui ont pour but principal de produire un nouveau savoir ou de combiner des connaissances existantes pour obtenir des solutions méthodiques concrètes à des problèmes. La question scientifique initiale présente un lien immédiat avec la pratique. Dans le cas de la mucoviscidose, les essais cliniques, notamment, contribuent à l’étude de l’effet de nouveaux médicaments sur les personnes atteintes de mucoviscidose.

La relation entre la recherche fondamentale et la recherche appliquée réside dans le fait que la première fournit le savoir à la seconde et que cette dernière peut notamment être source d’idées pour la première. De la recherche fondamentale à la recherche appliquée, le degré de connaissances scientifiques diminue. Par contre, le degré de concrétisation et la relation avec la pratique augmentent.

Essai clinique

Un essai clinique (ou étude clinique) est effectué avec des patients ou des sujets en bonne santé afin de tester l’effet et la sécurité de médicaments, de certaines formes de traitement ou interventions médicales, ou de produits médicaux. Des essais cliniques sont effectués pour répondre à des questions scientifiques et pour améliorer le traitement médical des futurs patients. La première utilisation d’un traitement médical prometteur sur l’homme devrait donc être un essai clinique ayant pour but de vérifier l’efficacité d’une nouvelle thérapie et la tolérance à celle-ci. Toutefois, un tel essai ne peut avoir lieu que si l’on dispose de suffisamment de données sur la sécurité ainsi que de l’avis favorable de la commission d’éthique concernée. Afin de minimiser les influences perturbatrices externes, des essais de ce genre sont effectués dans un environnement contrôlé. Les coûts considérables des essais cliniques sont pris en charge par des sponsors qui y voient un intérêt pour diverses raisons.

Les essais cliniques sont classés en différentes phases (I à III), selon le stade de test où se trouve le médicament. On découvre tout d’abord un médicament ou une forme de thérapie en laboratoire et on procède à des tests sur des cultures de cellules et sur des animaux. Cela permet de voir si une substance est efficace et non toxique.

  • Dans les essais de phase I, le médicament fait l’objet de tests sur quelques volontaires, le plus souvent en bonne santé, ce qui dure quelques jours à quelques semaines. Dans le cas de la mucoviscidose, les essais de phase I sont le souvent effectués avec des patients atteints de mucoviscidose dans leur deuxième partie (phase Ib).
  • Dans les essais de phase II, des patients atteints par la maladie en question sont traités dans un groupe  plus grand et sur une plus longue période allant de plusieurs semaines à plusieurs mois. On vérifie alors l’efficacité contre la maladie et on poursuit le contrôle de la sécurité et de la tolérance. L’objectif est avant tout de trouver la dose correcte, qui est à la fois efficace et tolérable.
  • Si l’efficacité et la tolérance du médicament se confirment, on procède alors à un essai de phase III, où l’on compare l’efficacité de la nouvelle thérapie avec les thérapies utilisées jusque-là ou avec un placébo et où on continue d’observer la sécurité d’utilisation. Avant que le médecin ne puisse prescrire le médicament ou la forme de thérapie au patient, les autorités doivent en donner l’autorisation, ce qui peut être fait au plus tôt lorsque la phase III se termine avec succès.
  • Ensuite, il peut y avoir des essais de phase IV, qui observent l’utilisation du médicament par les patients auxquels il est prescrit.

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