«Vivre avec une maladie chronique»

Premiers résultats des essais cliniques de phase 3 associant l’ivacaftor (Kalydeco®) et le lumacaftor pour les patients de plus de 12 ans porteurs de deux copies de la mutation delta F508

25.06.2014

Deux études de phase 3 portant sur la combinaison de deux molécules (ivacaftor et lumacaftor) agissant sur la protéine CFTR mutée, à l’origine de la maladie, viennent de s’achever.

Elles concernaient plus de 1000 patients  de 12 ans et plus, homozygotes pour la mutation delta F508 (la mutation la plus fréquente chez la population affectée) en Amérique du Nord, en Europe et en Australie. 75 patients français dans 12 CRCM ont été inclus dans ces études. Durant 24 semaines, les patients recevaient lumacaftor (600 mg ou 400 mg, 2 fois par jour) et ivacaftor (250 mg, 2 fois par jour) ou du placebo.

Les résultats communiqués aujourd’hui par le laboratoire Vertex Pharmaceuticals font état d’une amélioration significative de la fonction respiratoire traduite par un gain de 2,6 à 4 points de VEMS (soit 4,3% à 6,7%) en moyenne après 24 semaines, en comparaison à la valeur de début d’étude. Un effet bénéfique a également été montré sur d’autres indicateurs mesurés (prise de poids, nombre d’exacerbations). Le traitement semble avoir été en général bien toléré.

La prudence est de mise dans l’interprétation de ces résultats préliminaires, qui seront complétés dans les prochains mois par d’autres informations concernant en particulier le rôle de la dose administrée, les effets à long terme et les effets indésirables.

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