«Vivre avec une maladie chronique»

Autorisation de mise sur le marché aux USA pour Orkambi™

06.07.2015

Le laboratoire Vertex a annoncé l'obtention par l'autorité de santé américaine (la FDA , Food and Drugs Administration) de l'autorisation de mise sur le marché (AMM) pour OrkambiTM, nouveau médicament destiné aux patients de 12 ans et plus, homozygotes pour la mutation F508del.

En conclusion lumacaftor en combinaison avec ivacaftor améliore la fonction pulmonaire (FEV1 de +2.5% à +4%) et réduit le taux d'exacerbations pulmonaires chez les patients (de -30% à -39%). Une amélioration certes modeste par rapport au groupe placebo mais c’est un bel espoir et une belle avancée pour la recherche.

Nous supposons que le médicament sera approuvé en 2016 en Suisse. Mais il n'est pas encore clair comment le remboursement par le caisses maladies sera effectué.

http://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa1409547