«Speranze di cura»

Ricerca

  • CFCH & SWGCF

    La CFCH sostiene medici e fisioterapisti nella ricerca sulle cause della FC, e nella ricerca per migliorare le terapie.

    Assieme alla SWGCF (Swiss Working Group for Cystic Fibrosis) contribuisce a finanziare progetti di ricerca sulla fibrosi cistica. Le ricerche sono indispensabili per realizzare dei progressi scientifici di cui beneficeranno tutte le persone colpite da FC.

  • Progetti di ricerca

    Proprio nel caso di malattie rare, come la fibrosi cistica, di estrema importanza è l'interconnessione tra i ricercatori. Questo è anche il motivo per cui la CFCH sostiene il Clinical Trial Network della Società Europea di fibrosi cistica.

    Questi progetti di ricerca ricevono il sostegno della CFCH.

    Clinical Trial Network
    Cooperazione con la Francia

Cos’è la ricerca?

(c)iStockphoto.com

La ricerca è un metodo sistematico che ha l’obiettivo di acquisire nuove conoscenze, servendosi di metodi e procedimenti diversificati. Una ricerca efficiente comprende anche la pubblicazione e la divulgazione dei risultati ottenuti, nonché l’analisi della stessa e lo scambio di esperienze.
Un’interconnessione delle conoscenze a livello internazionale è fondamentale soprattutto per quanto riguarda le malattie rare come per esempio la fibrosi cistica. È per questo motivo che la CFCH sostiene il Clinical Trial Network della società europea CF.

La ricerca avviene a diversi livelli

La ricerca di base è volta a scoprire meccanismi e funzioni finora sconosciute. Spesso viene svolta presso le università. La ricerca di base serve ad ampliare le conoscenze scientifiche.
Per quanto riguarda la FC (fibrosi cistica), la ricerca di base è utile per comprendere la malattia. Attraverso la scoperta del “gene FC” nell’anno 1989 e capendo maggiormente i meccanismi riguardo alla proteina difettosa CFTR e le sue mutazioni, è stato possibile proseguire nella ricerca. A tutt’oggi si conoscono 1'900 mutazioni della proteina CFTR.

La ricerca applicata ha lo scopo di trovare soluzioni pratiche. La ricerca applicata comprende tutte le attività volte ad acquisire nuove conoscenze, rispettivamente a combinare conoscenze conosciute, con l’intento di trovare delle soluzioni metodologiche concrete. La ricerca applicata prende spunto da un problema concreto vicino alla realtà.
Riguardo alla FC, vengono tra l’altro condotti degli studi clinici che permettono di conoscere gli effetti di alcuni nuovi medicamenti.

La ricerca di base e quella applicata
sono correlate nella misura in cui la ricerca di base fornisce le conoscenze necessarie per quella applicata, mentre la ricerca applicata a sua volta può suggerire delle proposte a quella di base. Passando dalla ricerca di base a quella applicata, diminuisce il grado delle conoscenze scientifiche, aumenta invece quello sulle applicazioni concrete nella pratica.

studi clinici

Gli studi clinici vengono effettuati con pazienti oppure con volontari sani per conoscere l’efficacia e la sicurezza di medicamenti, trattamenti, interventi o dispositivi medici. Gli studi clinici vengono effettuati per dare risposte a questioni scientifiche, ma anche per migliorare i trattamenti medici per futuri pazienti. Il primo passo per lo sviluppo di un trattamento medico promettente per l’uomo dovrebbe quindi essere uno studio clinico volto a testare l’efficacia e la tollerabilità di una nuova terapia. Questo studio può essere avviato soltanto se vi sono sufficienti dati che dimostrano l’affidabilità e inoltre occorre ottenere un voto favorevole da parte della commissione etica. Per limitare le influenze estranee, questi studi vengono effettuati in un ambiente controllato. I costi elevati di questi studi vengono solitamente coperti da sponsor che hanno degli interessi legati allo studio.

Gli studi clinici si dividono in vaie fasi (I-III) che indicano il livello della sperimentazione. In un primo momento, un medicamento o una terapia vengono scoperti in laboratorio, dove sono sottoposti a test in coltura cellulare o sperimentati su animali per verificarne l’efficacia e l’atossicità.

  • Durante uno studio clinico della fase I, di regola il medicamento viene testato su volontari sani, una procedura che dura normalmente soltanto pochi giorni o poche settimane. Per quel che concerne la FC, durante la seconda parte (fase Ib) degli studi della fase I, vengono coinvolti anche pazienti affetti da FC.
  • Lo studio clinico della fase II viene fatto su pazienti affetti dalla corrispondente malattia. Lo studio coinvolge un gruppo più numeroso di persone e ha una durata più lunga, infatti dura alcune settimane o mesi. Viene valutata l’efficacia del prodotto, così come la sicurezza e la tolleranza. Lo scopo consiste nel trovare il dosaggio adeguato perché sia efficace e tollerabile.
  • Quando un farmaco è considerato efficace e sicuro, si procede allo studio della fase III. In questa fase viene fatto un paragone tra l’efficacia della nuova terapia rispetto ad una terapia conosciuta oppure a un placebo. Inoltre continua essere misurata la sicurezza del prodotto. Prima che un medicamento possa essere messo sul mercato, deve essere rilasciata l’autorizzazione da parte delle autorità competenti. Questo avviene al più presto dopo l’esito positivo della fase III.
  • Possono poi iniziare gli studi della fase IV che analizzano l’efficacia del medicamento somministrato ai pazienti a cui viene prescritto.  

 

 

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